中国首个遗传性视网膜疾病基因治疗计划启动

  

12月20日,为了让更多中国遗传性眼科疾病患者受益,中国首个遗传性视网膜疾病基因治疗计划正式启动。

何氏眼科基因检测和干细胞项目负责人王卓实教授表示:“美国基因治疗先锋生物公司Spark Therapeutics的RPE65突变相关视网膜疾病基因治疗方案Luxturna正式获得美国FDA优先通道审批通过上市。这对遗传疾病的基因治疗领域产生深远而积极的影响,象征眼科遗传病几十年来的研究和努力有了重大突破,陆续将会出现更多的基因治疗药物,人类科技发展迈上新台阶。何氏眼科常年致力于眼科遗传病的研究,启动中国首个遗传性视网膜疾病基因治疗计划,为更多眼科遗传疾病患者带去曙光和希望。”

何氏眼科拥有干细胞治疗以及神经保护药物H205等多种技术平台及综合防治措施,CFDA的GCP机构及国际多中心研究的经验,在治疗安全及有效方面提供有利的保障。首个遗传性视网膜疾病基因治疗计划的启动将为国内遗传性眼病患者的基因治疗点亮希望。